CRISPR-Cas9 fue adaptado de un sistema de edición de genoma natural en bacterias. Las bacterias capturan fragmentos de ADN de virus invasores & los utilizan para crear segmentos de ADN conocidos como matrices CRISPR. Las matrices CRISPR permiten que las bacterias "recuerden" los virus (o virus estrechamente relacionados). Si los virus atacan nuevamente, las bacterias producen segmentos de ADN de las matrices CRISPR para atacar el ADN del virus. Las bacterias luego usan Cas9 o una enzima similar para cortar el ADN, lo que desactiva el virus.

El sistema CRISPR-Cas9 funciona de manera similar en el laboratorio. Los investigadores crean una pequeña porción de ARN con una secuencia corta "guía" que se une a una secuencia específica de ADN en un genoma. El ARN también se une a la enzima Cas9. Al igual que en las bacterias, el ARN modificado se utiliza para reconocer la secuencia de ADN & la enzima Cas9 corta el ADN en la ubicación seleccionada. Aunque Cas9 es la enzima que se usa con más frecuencia, también se pueden usar otras enzimas (por ejemplo, Cpf1). Una vez que se corta el ADN, los investigadores usan la maquinaria de reparación de ADN de la célula para agregar o eliminar piezas de material genético, o para realizar cambios en el ADN al reemplazar un segmento existente con una secuencia de ADN personalizada. Un experimento reciente en el cual se esta usando esta tecnología es en la "Creación" de Mamuts Lanudos en Siberia, donde científicos se encuentran "editando" genes de Mamut Lanudo. (la historia la puedes leer aquí)

CRISPR-Cas9 ayuda a editar los genes

La edición del genoma es de gran interés en la prevención & el tratamiento de enfermedades humanas. Actualmente, la mayoría de las investigaciones sobre la edición del genoma se realizan para comprender las enfermedades que utilizan células & modelos animales. Los científicos todavía están trabajando para determinar si este enfoque es seguro & efectivo para su uso en las personas. Se está explorando en la investigación de una amplia variedad de enfermedades como la fibrosis quística, la hemofilia & la enfermedad de células falciformes. También es prometedor para el tratamiento & la prevención de enfermedades más complejas, como el cáncer, la enfermedad cardíaca, la enfermedad mental & la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).

Las preocupaciones éticas surgen cuando la edición del genoma, usando tecnologías como CRISPR-Cas9, se usa para alterar los genomas humanos. La mayoría de los cambios introducidos con la edición del genoma se limitan a las células somáticas, que son células que no son óvulos ni espermatozoides. Estos cambios afectan solo a ciertos tejidos & no se transmiten de una generación a la siguiente. Sin embargo, los cambios realizados en los genes de los óvulos o las células espermáticas (células de la línea germinal) o en los genes de un embrión podrían transmitirse a las generaciones futuras. Las células de la línea germinal & la edición del genoma del embrión plantean una serie de desafíos éticos incluyendo si sería permisible utilizar esta tecnología para mejorar los rasgos humanos normales (como la altura o la inteligencia). En base a las preocupaciones sobre ética & seguridad, la edición de células germinales & del genoma embrionario actualmente es ilegal en muchos países.

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